中医药真实世界研究的基本考虑

• 中医药真实世界研究的基本考虑

  
  
  

  如同RCT（随机对照试验），RWS（真实世界研究）同样是太平洋彼岸的“舶来品”。在此提出中医药真实世界研究的基本考虑，不是想一味强调中医药的特殊性，而排斥科学的方法和技术，而是中美两国国情不同、药品监管所面临的问题不一样以及现代药和传统药本来的差异，决定了不经过认真的思考，很难找到中医药真实世界研究的正确答案。换言之，RWS不是一副“万灵药”，尽管中医药自带“真研基因”，也未必会“一贴就灵”。

  

  从“初心”看，我们首先需要认真思考的是美国为什么会提出个RWS？

  2016年11月美国国会通过的《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）批准采用RWE（真实世界证据）支持药物和医疗器械的研发，其目的如FDA所称：该法案旨在加速药物研发，为需要更快更有效疗法的患者带来全新疗法。所以，注册“提速”应当是FDA推行RWS的主因，而因此带来的研发“降费”是其副产品，“提速降费”是FDA推行RWS的主旋律。目前看来，美国的RWS是为其罕见病快速诊疗的需求，医疗器械采用RCT试验设计和实施的困境以及面对飞速发展的生物医药、免疫疗法的面市，而“量身定制”的一种实用新型方法，绝非“一时兴起”的概念炒作。

  例如：美国有7000种罕见病，虽然近年来针对某些罕见病的诊断水平有所提高，但医生和专家平均需要7次才能正确诊断一种罕见病，该过程可能需要数年时间。缺乏足够的罕见疾病患者的自然病史是罕见病研究的一个瓶颈。RWE首先强调的是对患者自然病史的观察和记录，即在不给外部干预的情况下，疾病在出现症状前和不同临床阶段中从发生、发展到结局（患者痊愈、长期残疾或死亡等）的整个过程中尽可能详尽的“诊疗痕迹”，或称RWD（真实世界数据）。一家全球领先的生物技术公司为了收集不同类型/亚型大疱性表皮松解症的伤口处理的有用信息，一共才收集到210份问卷；为了了解ERT注射液如何影响法布里病成年（≥18岁）患者日常生活的“治疗负担”，最终也才收集到375份问卷。由于此类试验设计和实施的挑战性，《21世纪治愈法案》第3022条“放行”了RWE及其在支持产品审评和批准方面的使用，并且目前RWE广泛作为补充材料。

  

  首先，我们的国情相同吗？从体制到历史，从制度到文化迥然有异。比如，美国必须通过国会来确定RWE的法律“地位”，FDA才敢动。美国的国会由参众两院组成，大致相当于我国的全国人民代表大会，我们如果按照他们那样“按部就班”，从法规层面确立RWS的合法性就将会是一个很漫长的过程，尽管从技术层面可以由CDE（国家药品审评中心）做出一些《基本考虑》（指《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》）。

  其次，两国药监所面临要解决的问题、特别是针对中成药的监管问题相同吗？答案毋庸置疑，因为美国本身就没有中医药，所以FDA不会有中成药监管的规则和经验。

  因此，中医药真实世界研究迫切需要提出自己的基本考虑，而不能把美国的RWS拿来就套！